3 milyon 800 bin dolarlık ilaç ücretsiz olacak

İngiltere'de Ulusal Sağlık Sistemi NHS, 3 milyon 800 bin dolarlık fiyatıyla dünyanın en pahalı ilaçlarından biri olan Libmeldy'yi hastalara ücretsiz sunacak.

LONDRA 06.02.2022, 15:05 Mehmet Taisi Guzel
19
3 milyon 800 bin dolarlık ilaç ücretsiz olacak

Çocukların sinir sistemiyle organlarını etkileyen ve çok nadir görülen MLD hastalığında kullanılan bir gen terapisi olan Libmeldy 'hayat kurtarıcı' bir ilaç olarak niteleniyor.

İngiltere'de her yıl yaklaşık dört bebeğin bu hastalıkla doğduğu belirtiliyor.

NHS yetkililerinin üretici firmayla yürüttüğü görüşmelerde indirim konusunda anlaşma sağlandığı ve ilacın hastalara sunulmasına karar verildiği açıklandı.

NHS Başkanı Amanda Pritchard, "Devrim niteliğindeki bu ilaç bu yıkıcı kalıtımsal hastalığı çeken bebek ve çocuklar için hayat kurtarıcı. İlaç ailelerin acılarını da dindirecek'' dedi.

Nicola Elson'in kızı Connie MLD hastası. Connie'nin hastalığı, bebekken sık sık düşmesi ve konsantrasyonu kaybetmeye başlamasından sonra teşhis edilmiş.

Elson, kendisinin ya da eşinin ailesinde hiç MLD teşhisi konulmuş kişi olmadığını söylüyor.

Nicola Elson doktorların diğer çocuklar için de yüzde 25'lik bir olasılıktan söz etmesi üzerine Connie'nin küçük kardeşine de test yapıldığı ve onun da genlerinde bozukluk saptandığı belirtiliyor.

DOKTORLAR UMUTSUZDU

Elson, "Asla böyle bir durumda olmak istemezsiniz. Uzun bir süredir doktorlar hiçbir umut kalmadığını ve yapabilecek bir şeyimiz olmadığını söylüyorlardı'' diyor.

Annesine göre Connie ve kardeşi, İtalya'da ilacın erken klinik denemelerine katıldı. Ancak bu süre içinde Connie'nin durumu ağırlaştı. Uzmanlar bu ilacın hastalığın ilk aşamasında belirtilerin ortaya çıkmasından sonra kullanılması gerektiğini söylüyor.

MLD ya da Metakromatik Lökodistrofi, enzim eksikliğinden kaynaklanan ve son derece nadir görülen bir hastalık. Zaman içinde hastanın beyni ve diğer bölümlerindeki sinirler gerektiği gibi çalışmamaya başlıyor.

Hastalık 30 aylıktan küçük bebeklerde görülüyor ve sonrasında görme, işitme kaybına ve konuşma bozukluğuna yol açabiliyor. Hastalıkta hareket etme güçlüğü ve felç görülebiliyor. Hastaların ortalama yaşam beklentisi beş ile sekiz arasında.

Libmeldy bir tür gen terapisi ve bozuk genleri yeniliyor.

5 Aralık 2014'te Joe, kemik iliklerindeki kök hücrelerinin alındığı bir operasyon geçirdi. Deneme amaçlı bu tedavi kapsamında kök hücreler onarılıp Joe'nun vücuduna yeniden enjekte edildi.

Joe Elson, şimdi 11 yaşında, gen terapisinden yedi yıl sonra ailesine göre yaşıtlarından hiçbir farkı yok. Bu ilacın, verildiği çocuklardaki uzun vadeli etkileri henüz bilinmiyor.

Joe'nun durumunun yıllar boyunca izleneceği belirtiliyor. Ancak hem doktorlar hem de aileler ilacın kalıcı bir tedavi sağlayabileceğini umuyor.

İngiltere'de geçen yıl NHS çok pahalı olduğu için hastalara bu ilacı vermemişti. (BBC TÜRKÇE)

Yorumlar (0)
Puan Durumu
Takımlar O P
1. Trabzonspor 37 81
2. Fenerbahçe 38 73
3. Konyaspor 38 68
4. Başakşehir 37 62
5. Alanyaspor 37 61
6. Beşiktaş 38 59
7. Antalyaspor 38 59
8. Karagümrük 37 57
9. Sivasspor 38 54
10. Kasımpaşa 38 53
11. Adana Demirspor 37 52
12. Galatasaray 38 52
13. Hatayspor 37 50
14. Kayserispor 38 47
15. Gaziantep FK 38 46
16. Giresunspor 37 45
17. Rizespor 38 36
18. Altay 38 34
19. Göztepe 37 28
20. Ö.K Yeni Malatya 38 20
Takımlar O P
1. Ankaragücü 36 70
2. Ümraniye 36 70
3. Bandırmaspor 36 62
4. İstanbulspor 36 60
5. Erzurumspor 36 58
6. Eyüpspor 36 57
7. Samsunspor 36 51
8. Boluspor 36 50
9. Manisa Futbol Kulübü 36 49
10. Tuzlaspor 36 49
11. Denizlispor 36 49
12. Keçiörengücü 36 48
13. Gençlerbirliği 36 48
14. Altınordu 36 45
15. Adanaspor 36 45
16. Kocaelispor 36 44
17. Bursaspor 36 44
18. Menemen Belediyespor 36 38
19. Balıkesirspor 36 12
Takımlar O P
1. M.City 37 90
2. Liverpool 37 89
3. Chelsea 37 71
4. Tottenham 37 68
5. Arsenal 37 66
6. M. United 37 58
7. West Ham United 37 56
8. Wolverhampton Wanderers 37 51
9. Leicester City 37 49
10. Brighton 37 48
11. Brentford 37 46
12. Newcastle 37 46
13. Crystal Palace 37 45
14. Aston Villa 37 45
15. Southampton 37 40
16. Everton 37 39
17. Burnley 37 35
18. Leeds United 37 35
19. Watford 37 23
20. Norwich City 37 22
Takımlar O P
1. Real Madrid 38 86
2. Barcelona 37 73
3. Atletico Madrid 37 68
4. Sevilla 37 67
5. Real Betis 38 65
6. Real Sociedad 37 62
7. Villarreal 37 56
8. Athletic Bilbao 37 55
9. Valencia 38 48
10. Osasuna 37 47
11. Celta Vigo 38 46
12. Rayo Vallecano 38 42
13. Espanyol 37 41
14. Elche 37 39
15. Getafe 37 39
16. Granada 37 37
17. Mallorca 37 36
18. Cadiz 37 36
19. Levante 38 35
20. Deportivo Alaves 37 31
Günün Karikatürü Tümü
Namaz Vakti 22 Mayıs 2022
İmsak
Güneş
Öğle
İkindi
Akşam
Yatsı